科學(xué)家們已經(jīng)成功地將一種抗阿爾茨海默病的保護(hù)相關(guān)基因引入人類社會(huì)細(xì)胞。

來(lái)自加拿大拉瓦爾大學(xué)(Université Laval)醫(yī)學(xué)院和魁北克大學(xué)拉瓦爾大學(xué)研究中心的研究人員成功編輯了體外生長(zhǎng)的人類細(xì)胞基因組，引入了一種突變，可以為患者提供預(yù)防阿爾茨海默病的保護(hù)。關(guān)于這一突破的細(xì)節(jié)***近發(fā)表在(CRISPR雜志)上。

研究發(fā)表在《The CRISPR Journal》(***新影響因子：6.071)雜志上

      "一些基因突變會(huì)增加患阿爾茨海默病的風(fēng)險(xiǎn)，但有一種突變可以降低這種風(fēng)險(xiǎn)，"主要作者 Jacques-P Tremblay 教授說(shuō)，“這是 2012 年在冰島人口中發(fā)現(xiàn)的一個(gè)罕見(jiàn)突變。該突變對(duì)攜帶者來(lái)說(shuō)沒(méi)有已知的不利因素，并能降低患阿爾茨海默病的風(fēng)險(xiǎn)。使用 CRISPR 基因編輯工具的改進(jìn)版，我們已經(jīng)能夠編輯人類細(xì)胞的基因組，插入這種突變?！?/p>

      阿爾茨海默病患者的大腦有淀粉樣斑塊，由于其毒性水平而導(dǎo)致神經(jīng)元死亡。這些斑塊是在淀粉樣前體蛋白被一種叫做 β-分泌酶的酶裂解后形成的。“冰島人的突變使這種酶更難裂解淀粉樣前體蛋白。因此，淀粉樣斑塊的形成會(huì)減少，” Tremblay 解釋說(shuō)。

       理論上，將冰島基因突變引入有患阿爾茨海默病風(fēng)險(xiǎn)的人的基因組，可以預(yù)防或減緩這種疾病的發(fā)展?！安恍业氖?，我們不能回去修復(fù)導(dǎo)致神經(jīng)元死亡的損傷，” Tremblay 說(shuō)，“因此，這種治方法特別適合來(lái)自受這種遺傳性疾病影響的家庭的人，這種家族性阿爾茨海默病在35歲至40歲之間表現(xiàn)為記憶問(wèn)題。如果成功，它還可能被用于治***常見(jiàn)的散發(fā)性阿爾茨海默病，這些人通常在65歲以后出現(xiàn)疾病的早期癥狀?！?/p>

     根據(jù)相關(guān)研究工作人員的說(shuō)法，現(xiàn)在的挑戰(zhàn)是找到自己一種教學(xué)方法來(lái)進(jìn)行編輯數(shù)百萬(wàn)個(gè)腦細(xì)胞的基因組?！拔覀冎袊?guó)正在發(fā)展研究分析不同的可能性，包括企業(yè)使用非傳染性病毒，將編輯復(fù)合體傳遞到神經(jīng)元內(nèi)部。現(xiàn)在這個(gè)概念的驗(yàn)證已經(jīng)在體外的人類社會(huì)細(xì)胞中建立，我們國(guó)家將在表現(xiàn)出阿爾茨海默病的小鼠中測(cè)試這種方式方法。

      片段篩選磁珠作為高通量測(cè)序中的關(guān)鍵原料，是影響整體實(shí)驗(yàn)結(jié)果的重要部分。如何對(duì)片段篩選磁珠進(jìn)行穩(wěn)定性的規(guī)模化生產(chǎn)，也是各類磁珠廠商要面臨的問(wèn)題。洛陽(yáng)吉恩特生物科技有限公司作為生物磁珠的生產(chǎn)廠家，對(duì)片段篩選磁珠的關(guān)鍵工藝進(jìn)行長(zhǎng)期、大量的優(yōu)化，通過(guò)在實(shí)際應(yīng)用場(chǎng)景中的反復(fù)測(cè)試，目的片段篩選準(zhǔn)確，尤其對(duì)于200-500bp的片段，篩選效果良好穩(wěn)定，并且磁珠的磁響應(yīng)速度快，可以在較短的時(shí)間內(nèi)完成實(shí)驗(yàn)，篩選結(jié)果可直接進(jìn)行下游環(huán)節(jié)。