干細(xì)胞是一類(lèi)具有多向分化潛能和自我更新能力的原始未分化細(xì)胞，具有再生人體各種組織和器官的潛在功能。根據(jù)分化潛能和來(lái)源不同，可將干細(xì)胞大致分為成體干細(xì)胞（ASCs）、胚胎干細(xì)胞（ESCs）和誘導(dǎo)性多能干細(xì)胞（iPSC）。干細(xì)胞研究無(wú)論是干細(xì)胞藥物的上市數(shù)量，還是各個(gè)階段的臨床研究均呈增加的趨勢(shì)。

2025年1月3日，國(guó)務(wù)院辦公廳印發(fā)了《關(guān)于全面深化藥品醫(yī)療器械監(jiān)管改革促進(jìn)醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)高質(zhì)量發(fā)展的意見(jiàn)》。《意見(jiàn)》對(duì)深化醫(yī)藥監(jiān)管改革，加速臨床急需細(xì)胞與基因治療藥品等審批上市等提出具體要求。

2025年1月2日，國(guó)家藥監(jiān)局通過(guò)優(yōu)先審評(píng)審批程序附條件批準(zhǔn)艾米邁托賽注射液上市，用于治療14歲以上消化道受累為主的激素治療失敗的急性移植物抗宿主病。作為我國(guó)批準(zhǔn)上市的干細(xì)胞治療藥品，對(duì)細(xì)胞治療產(chǎn)業(yè)的發(fā)展意義深遠(yuǎn)。

埃澤思生物公司

埃澤思生物（ Applied Cell）總部位于上海，專(zhuān)注于細(xì)胞治療、再生醫(yī)學(xué)等相關(guān)領(lǐng)域上游產(chǎn)品的研發(fā)與生產(chǎn)，公司產(chǎn)品在細(xì)胞與基因治療、細(xì)胞樣本存儲(chǔ)，藥物發(fā)現(xiàn)，科學(xué)研究等領(lǐng)域有廣泛應(yīng)用。

埃澤思生物明星產(chǎn)品

無(wú)血清細(xì)胞凍存液（治療級(jí)） AC-1001006

無(wú)血清細(xì)胞凍存液（治療級(jí)）是埃澤思生物（Applied Cell?）自主開(kāi)發(fā)的一款無(wú)血清、無(wú)需程序降溫的細(xì)胞凍存液，適用于多種哺乳動(dòng)物細(xì)胞和間充質(zhì)干細(xì)胞的凍存。該款凍存液內(nèi)毒素水平遠(yuǎn)低于藥典規(guī)定標(biāo)準(zhǔn)，適用于生產(chǎn)型細(xì)胞凍存；同時(shí)該款凍存液所有成分均為原料藥級(jí)別，生產(chǎn)過(guò)程遵循 ISO9001 體系，嚴(yán)格執(zhí)行 cGMP 操作標(biāo)準(zhǔn)，符合細(xì)胞治療標(biāo)準(zhǔn)。

產(chǎn)品特性

* 完成細(xì)胞藥物聯(lián)合申報(bào)，且具有CDE藥輔備案

* 無(wú)動(dòng)物源成分，無(wú)各類(lèi)病毒、霉菌和支原體等污染的可能性

* 熱源水平低于藥典標(biāo)準(zhǔn) 1/10，減少外源內(nèi)毒素干擾

* 無(wú)血清成分，所有成分均為原料藥級(jí)別，極大降低批次間差異

* 凍存細(xì)胞復(fù)蘇率高達(dá) 95%

* 即用型產(chǎn)品，無(wú)需程序降溫,凍存于-80℃冰箱或液氮中長(zhǎng)期保存

一、干細(xì)胞產(chǎn)業(yè)研發(fā)進(jìn)展

干細(xì)胞研究正迅速發(fā)展，無(wú)論是干細(xì)胞藥物的上市數(shù)量還是各個(gè)階段的臨床研究均呈增加趨勢(shì)。根據(jù)當(dāng)前的行業(yè)動(dòng)態(tài)和監(jiān)管政策，未來(lái)3至5年內(nèi)確實(shí)有望迎來(lái)大批干細(xì)胞藥物的批準(zhǔn)上市。

近年來(lái)，干細(xì)胞治療作為生命科學(xué)最受重視的前沿領(lǐng)域之一，為組織器官修復(fù)與再生、解決重大難治性疾病帶來(lái)了希望。隨著干細(xì)胞基礎(chǔ)科研與臨床轉(zhuǎn)化的不斷突破，國(guó)際上對(duì)干細(xì)胞產(chǎn)品的監(jiān)管經(jīng)驗(yàn)也逐漸豐富。至今，已有10余個(gè)干細(xì)胞產(chǎn)品按照藥品上市，適應(yīng)癥涵蓋膝關(guān)節(jié)軟骨缺損、移植物抗宿主?。℅VHD）、克羅恩病并發(fā)肛瘺、遺傳性或獲得性造血系統(tǒng)疾病等。

二、國(guó)內(nèi)干細(xì)胞產(chǎn)業(yè)的研發(fā)進(jìn)展

截至2023年12月，根據(jù)CDE最新數(shù)據(jù)，我國(guó)干細(xì)胞新藥臨床試驗(yàn)申請(qǐng)(IND）獲批共計(jì)69項(xiàng)，其中58項(xiàng)間充質(zhì)干細(xì)胞、7項(xiàng)iPSC和4項(xiàng)胚胎干細(xì)胞。 

IND涉及適應(yīng)證包括骨關(guān)節(jié)炎、缺血性腦卒中、移植物抗宿主病、炎癥性腸病、糖尿病足潰瘍、克羅恩病并發(fā)肛瘺、特發(fā)性肺纖維化、急性呼吸窘迫綜合征、強(qiáng)直性脊柱炎、燒傷、重度狼瘡性腎炎和腫瘤等適應(yīng)證。目前國(guó)內(nèi)尚無(wú)干細(xì)胞產(chǎn)品批準(zhǔn)上市。國(guó)內(nèi)干細(xì)胞臨床研究備案機(jī)構(gòu)已達(dá)130多家，備案項(xiàng)目100多項(xiàng)。 

參與臨床研究的干細(xì)胞類(lèi)型包括間充質(zhì)干細(xì)胞（包括iPSC來(lái)源）、神經(jīng)干細(xì)胞、多能干細(xì)胞、誘導(dǎo)分化細(xì)胞以及單能干細(xì)胞，在各類(lèi)免疫失調(diào)性疾病、組織退行性疾病、移植物排斥反應(yīng)、肝硬化和糖尿病等多種適應(yīng)癥開(kāi)展臨床研究。 

分別對(duì)干細(xì)胞國(guó)內(nèi)IND獲批項(xiàng)目的適應(yīng)癥、細(xì)胞來(lái)源和獲批研究單位的地區(qū)分布進(jìn)行分析，更全面了解國(guó)內(nèi)干細(xì)胞藥物的研發(fā)熱點(diǎn)、臨床開(kāi)發(fā)方向和研發(fā)的優(yōu)勢(shì)地區(qū)，指導(dǎo)干細(xì)胞藥物特別是間充質(zhì)干細(xì)胞藥物的開(kāi)發(fā)。 

間充質(zhì)干細(xì)胞IND獲批項(xiàng)目已采用的組織來(lái)源有臍帶、脂肪和胎盤(pán)等，臍帶來(lái)源占比最大，達(dá)78%；脂肪來(lái)源占9%；*來(lái)源7%；其余為胎盤(pán)、羊膜、宮血和牙髓來(lái)源。 

從干細(xì)胞IND獲批適應(yīng)癥分布（圖1）來(lái)看，疾病類(lèi)型分布占比排名前3位的分別為呼吸系統(tǒng)疾?。?5項(xiàng)）、骨關(guān)節(jié)系統(tǒng)疾?。?2項(xiàng)）和免疫系統(tǒng)疾?。?2項(xiàng)），分別占比為22%、17%和17%。

三、干細(xì)胞治療產(chǎn)業(yè)展望

干細(xì)胞治療藥物的廣泛應(yīng)用，預(yù)計(jì)將促進(jìn)相關(guān)醫(yī)療設(shè)備、生物材料、生物技術(shù)服務(wù)等配套產(chǎn)業(yè)的發(fā)展，形成新的經(jīng)濟(jì)增長(zhǎng)點(diǎn)。同時(shí)，隨著干細(xì)胞治療技術(shù)的不斷成熟和普及，其治療成本也有望逐漸降低，使得更多患者能夠受益于這一前沿醫(yī)療技術(shù)。此外，干細(xì)胞治療產(chǎn)業(yè)的發(fā)展還將推動(dòng)醫(yī)療健康領(lǐng)域的人才培養(yǎng)和科技創(chuàng)新，為構(gòu)建更加完善的醫(yī)療健康體系提供有力支撐。