基因治療作為一種新興療法，是向靶細(xì)胞引入正常有功能的基因，以糾正或補(bǔ)償致病基因所產(chǎn)生的缺陷，從而達(dá)到治療疾病的目的。目前大多數(shù)基因治療應(yīng)用的仍是病毒載體，這些病毒載體經(jīng)過改造后，已經(jīng)不具有致病性。廣泛應(yīng)用的病毒載體包括腺病毒載體（ADV）、慢病毒載體（LV）、單純皰疹病毒載體（HSV）、痘病毒載體（PV）及腺相關(guān)病毒載體（AAV）。作為遞送基因療法的有力工具，AAV是目前在研基因療法項(xiàng)目中應(yīng)用最為廣泛的病毒載體。以AAV載體為代表的基因治療藥物能修正遺傳病患者的基因缺陷，給一些遺傳性罕見病、神經(jīng)系統(tǒng)退化性疾病患者帶來了希望。

AAV的衣殼蛋白以二十面體的構(gòu)型聚集在一起，在結(jié)構(gòu)上形成刺狀突起，這些突起介導(dǎo)與靶向細(xì)胞表面蛋白質(zhì)的相互作用，賦予了不同類型的AAV特異性地靶向不同組織地能力。AAV2是20世紀(jì)60年代從腺病毒中發(fā)現(xiàn)的首個(gè)AAV載體。迄今為止，已經(jīng)發(fā)現(xiàn)了13種原發(fā)性AAV血清型和100多種不同的變異體。每種血清型都具有獨(dú)特的細(xì)胞靶向性，可以靶向不同的細(xì)胞組織。

表1.不同AAV血清型以及它們相互作用的受體類型和組織趨向性

根據(jù)AAV滴度測(cè)定不同原理，可以將其分為物理滴度測(cè)定和生物學(xué)滴度測(cè)定兩大類，生物學(xué)滴度包括感染滴度和轉(zhuǎn)導(dǎo)滴度。物理滴度，一般是指基因組滴度或者病毒顆粒滴度(衣殼滴度)。顆粒滴度主要是通過紫外吸光法、ELISA、HPLC等方法來測(cè)定，每種方法都有各自的優(yōu)缺點(diǎn)，其中ELISA因其重現(xiàn)性高、特異性好等特點(diǎn)而得到了廣泛的應(yīng)用，這也是監(jiān)管部門所建議的滴度測(cè)定方法之一。